Ответы на самые часто задаваемые вопросы о СМА и о Золгенсма 

2 минуты чтения
ребенок на зеленом покрывале и картинка лекарства1619097868

📌Ответы на самые часто задаваемые вопросы о СМА и о Золгенсма 📌

Наверняка, у большинства людей при чтении постов в поддержку Тимура Лесного возникает множество вопросов, связанных с диагнозом и препаратом "Золгенсма".
И сегодня мы постараемся ответить на самые основные.

❓Что за болезнь у ребёнка?
❗У Тимура спинальная мышечная атрофия первого типа, это самая тяжёлая форма заболевания. Характеризуется оно тяжелейшими нервно-мышечными нарушениями и постепенной атрофии абсолютно всех мышц. Без лечения дети с такой формой заболевания не доживают до 2-х лет.

❓Какое лечение ему необходимо?
❗Единственный в мире препарат (к слову и самый дорогостоящий), который способен не только остановить заболевание, но вполне вероятно, что полностью излечить Тимура - это "Золгенсма".

❓Поможет ли "Золгенсма" ?
❗Перед введением препарата у абсолютно всех малышей берут кровь на тест AAV9.Положительный результат означает,что "Золгенсма" не походит и не показана.У Тимура тест - ОТРИЦАТЕЛЬНЫЙ !

❓Как проходит введение препарата?
❗Введение "Золгенсма" происходит разово. Это по сути введение копии здорового гена , который отсутствует у Тимура. Это даст возможность организму малыша снова вырабатывать в нужном количестве белок и соответственно, приведет к полному выздоровлению и восстановлению. Единственное препятствие это стоимость препарата – 2,3 млн долларов. Или 166 млн. рублей.

❓Есть ли документы/счёт от Клиники?
❗Официальный счёт от компании-производителя в США "Novartis" составляет 2,3 млн рублей.

❓Почему такая цена?
❗Многомиллионный ценник "Золгенсмы" отражает многомиллиардную стоимость разработки лекарств. Так, согласно исследованию 2016 года, опубликованному в Journal of Health Economics, для создания одного нового лекарства требуется в среднем 2,6 миллиарда долларов и более десяти лет упорной работы.

❓Сколько есть времени на сбор?
❗❗❗Времени практически нет. Тимур уже утратил двигательные и глотательные навыки. Отсутствие лечения или малейшее промедление фактически приведет к полному параличу, а затем к гибели.

Создано: 22.04.2021
Обновлено: 11.05.2021
author
Руководитель БФ"Время добрых"

Поделиться в соц. сетях

Похожие статьи

День рождения вопреки диагнозу рак

ДЕНЬ РОЖДЕНИЕ ВОПРЕКИ ДИАГНОЗУ РАК Поздравления с Днем Рождения одной прекрасной маленькой принцессы - Машеньки Якимовой .Мы приехали на праздник Маши мы вовсе не одни, а с нашей волшебной…

Читать/
03.05.2020
Наш маленький ангел Сашенька Каленюк

Мы не знаем как назвать то,что происходит.Вчера ушёл Сашенька Каленюк.Рак снова победил.За последние 10 дней это уже третья смерть ... Просто страшный сон какой-то, от которого не хочется…

Читать/
08.06.2020
Муковисцидоз - наш диагноз на всю жизнь.

Пишет мама Артёма Шахова: "Наш долгожданный Тёмушка. Наше счастье. Счастье с привкусом горечи. И эта горечь муковисцидоз. Неизлечимое генетическое заболевание, которое с нами на всю…

Читать/
01.10.2021

Помочь детям

300 ₽
500 ₽
1000 ₽
Другая сумма